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VALOR-HCM
A Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive HCM Eligible for Septal Reduction Therapy
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 112 pazienti con HCM ostruttiva inviati alla terapia di riduzione settale, mavacamten ha ridotto la necessità di procedere con o rimanere idonei alla terapia di riduzione settale rispetto al placebo.
N
112pazienti
Disegno
RCT in doppio cieco controllato con placebo, fase 3
Esito
Composito alla settimana 16: decisione di procedere con la terapia di riduzione settale o permanenza dell'idoneità alla SRT
Rilevanza
3Complementare — contesto, non conoscenza imprescindibile.
Risultato17,9% con mavacamten vs. 76,8% con placebo hanno raggiunto il composito (differenza 58,9%, IC 95% 44,0-73,9; p<0,001).
Desai MY, et al. J Am Coll Cardiol. 2022;80(2):95-108. 10.1016/j.jacc.2022.04.048
Citato nelle linee guida
Discussione e critica
Endpoint surrogato piccolo e a breve termine (idoneità/invio alla SRT anziché procedure effettive o esiti forti). Ha dimostrato che il mavacamten può differire o evitare la riduzione settale invasiva nell'HCM ostruttiva.