VALOR-HCM
A Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive HCM Eligible for Septal Reduction Therapy
Patient / Population Intervention / Exposition Vergleich Endpunkt
Bei 112 Patienten mit obstruktiver HCM, die zur septalen Reduktionstherapie überwiesen wurden senkte Mavacamten die Notwendigkeit, eine septale Reduktionstherapie durchzuführen oder dafür weiterhin infrage zu kommen verglichen mit Placebo.
N
112Patienten
Design
Doppelblinde placebokontrollierte RCT, Phase 3
Endpunkt
Komposit in Woche 16: Entscheidung zur Durchführung einer septalen Reduktionstherapie oder fortbestehende SRT-Eignung
Relevanz
3Ergänzend — Kontext, kein Muss-Wissen.
Ergebnis17,9 % unter Mavacamten vs. 76,8 % unter Placebo erreichten den Kompositendpunkt (Differenz 58,9 %, 95%-KI 44,0-73,9; p<0,001).
Desai MY, et al. J Am Coll Cardiol. 2022;80(2):95-108. 10.1016/j.jacc.2022.04.048
In Leitlinien zitiert
Diskussion & Kritik
Kleiner, kurzfristiger Surrogatendpunkt (SRT-Eignung/-Überweisung statt tatsächlicher Eingriffe oder harter Endpunkte). Zeigte, dass Mavacamten eine invasive septale Reduktion bei obstruktiver HCM aufschieben oder vermeiden kann.