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EXPLORER-HCM
Clinical Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Doente / População Intervenção / Exposição Comparação Desfecho
Em 251 doentes com MCH obstrutiva sintomática (NYHA II-III, gradiente da CSVE ≥ 50 mmHg), o mavacamten melhorou o compósito de VO2 de pico e classe funcional NYHA em comparação com placebo.
N
251doentes
Desenho
RCT duplamente cego, controlado por placebo, de fase 3
Desfecho
Respondedor compósito (aumento do VO2 de pico mais melhoria da classe NYHA) à semana 30
Relevância
2Importante — um de vários pilares.
Resultado45/123 (37 %) com mavacamten vs. 22/128 (17 %) com placebo atingiram o endpoint primário (diferença +19,4 %, IC 95% 8,7-30,1; p=0,0005). O gradiente da CSVE e os sintomas também melhoraram.
Olivotto I, et al. Lancet. 2020;396(10253):759-769. 10.1016/S0140-6736(20)31792-X
Citado em diretrizes
Discussão e crítica
Endpoint compósito substituto/funcional em vez de desfechos concretos, com uma diferença absoluta de respondedores modesta. Primeiro ensaio pivotal de um inibidor da miosina cardíaca, conduzindo à aprovação pela FDA do mavacamten para a MCH obstrutiva.