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EXPLORER-HCM
Clinical Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 251 pazienti con HCM ostruttiva sintomatica (NYHA II-III, gradiente LVOT ≥50 mmHg), mavacamten ha migliorato il composito di picco di VO2 e classe funzionale NYHA rispetto al placebo.
N
251pazienti
Disegno
RCT in doppio cieco controllato con placebo, fase 3
Esito
Responder composito (aumento del picco di VO2 più miglioramento della classe NYHA) alla settimana 30
Rilevanza
2Importante — uno dei diversi pilastri.
Risultato45/123 (37%) con mavacamten vs. 22/128 (17%) con placebo hanno raggiunto l'endpoint primario (differenza +19,4%, IC 95% 8,7-30,1; p=0,0005). Sono migliorati anche il gradiente LVOT e i sintomi.
Olivotto I, et al. Lancet. 2020;396(10253):759-769. 10.1016/S0140-6736(20)31792-X
Citato nelle linee guida
Discussione e critica
Endpoint composito surrogato/funzionale anziché esiti forti, con una modesta differenza assoluta di responder. Primo studio cardine di un inibitore della miosina cardiaca, che ha portato all'approvazione FDA del mavacamten per l'HCM ostruttiva.