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EXPLORER-HCM
Clinical Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Patient / Population Intervention / Exposition Comparaison Critère de jugement
Chez 251 patients avec CMH obstructive symptomatique (NYHA II-III, gradient de la chambre de chasse du VG ≥ 50 mmHg), le mavacamten a amélioré le critère composite du pic de VO2 et de la classe fonctionnelle NYHA par rapport au placebo.
N
251patients
Schéma
RCT en double aveugle contrôlée contre placebo, phase 3
Critère
Répondeur composite (augmentation du pic de VO2 et amélioration de la classe NYHA) à la semaine 30
Pertinence
2Important — l’un des piliers parmi d’autres.
Résultat45/123 (37 %) sous mavacamten vs. 22/128 (17 %) sous placebo ont atteint le critère principal (différence +19,4 %, IC à 95 % 8,7-30,1 ; p=0,0005). Le gradient de la chambre de chasse du VG et les symptômes se sont également améliorés.
Olivotto I, et al. Lancet. 2020;396(10253):759-769. 10.1016/S0140-6736(20)31792-X
Citée dans les recommandations
Discussion et critique
Critère composite fonctionnel/de substitution plutôt que critères durs, avec une différence absolue de répondeurs modeste. Premier essai pivot d'un inhibiteur de la myosine cardiaque, ayant conduit à l'approbation par la FDA du mavacamten dans la CMH obstructive.