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EXPLORER-HCM
Clinical Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Paciente / Población Intervención / Exposición Comparación Desenlace
En 251 pacientes con HCM obstructiva sintomática (NYHA II-III, gradiente del LVOT ≥50 mmHg), el mavacamten mejoró el compuesto de VO2 pico y clase funcional NYHA en comparación con placebo.
N
251pacientes
Diseño
RCT doble ciego controlado con placebo, fase 3
Desenlace
Respondedor compuesto (aumento del VO2 pico más mejoría de la clase NYHA) en la semana 30
Relevancia
2Importante — uno de varios pilares.
Resultado45/123 (37 %) con mavacamten vs. 22/128 (17 %) con placebo alcanzaron el objetivo primario (diferencia +19,4 %, IC del 95% 8,7-30,1; p=0,0005). El gradiente del LVOT y los síntomas también mejoraron.
Olivotto I, et al. Lancet. 2020;396(10253):759-769. 10.1016/S0140-6736(20)31792-X
Citado en guías
Discusión y crítica
Objetivo compuesto subrogado/funcional en lugar de resultados robustos, con una diferencia absoluta de respondedores modesta. Primer ensayo pivotal de un inhibidor de la miosina cardíaca, que condujo a la aprobación por la FDA de mavacamten para la HCM obstructiva.