EXPLORER-HCM
Clinical Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Patient / Population Intervention / Exposition Vergleich Endpunkt
Bei 251 Patienten mit symptomatischer obstruktiver HCM (NYHA II-III, LVOT-Gradient ≥ 50 mmHg) verbesserte Mavacamten den Kompositendpunkt aus Spitzen-VO2 und NYHA-Funktionsklasse verglichen mit Placebo.
N
251Patienten
Design
Doppelblinde placebokontrollierte RCT, Phase 3
Endpunkt
Komposit-Responder (Anstieg der Spitzen-VO2 plus Verbesserung der NYHA-Klasse) in Woche 30
Relevanz
2Wichtig — eine von mehreren Säulen.
Ergebnis45/123 (37 %) unter Mavacamten vs. 22/128 (17 %) unter Placebo erreichten den primären Endpunkt (Differenz +19,4 %, 95%-KI 8,7-30,1; p=0,0005). LVOT-Gradient und Symptome ebenfalls verbessert.
Olivotto I, et al. Lancet. 2020;396(10253):759-769. 10.1016/S0140-6736(20)31792-X
In Leitlinien zitiert
Diskussion & Kritik
Surrogater/funktioneller Kompositendpunkt statt harter Endpunkte, mit einer moderaten absoluten Responder-Differenz. Erste Zulassungsstudie eines kardialen Myosininhibitors, die zur FDA-Zulassung von Mavacamten bei obstruktiver HCM führte.