Avacopan for ANCA-Associated Vasculitis

Jayne, D. R. W.

doi:10.1056/NEJMoa2023386

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Avacopan for ANCA-Associated Vasculitis

Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito

In 331 pazienti con vasculite ANCA-associata, l'antagonista orale del recettore C5a avacopan ha migliorato la remissione sostenuta alla settimana 52 rispetto a uno schema scalare di prednisone.

N

331pazienti

Disegno

RCT di fase 3 in doppio cieco

Esito

Remissione alla settimana 26 e remissione sostenuta alla settimana 52

Rilevanza

2Importante — uno dei diversi pilastri.

RisultatoSettimana 26 non inferiore (72,3 % vs. 70,1 %); settimana 52 superiore (65,7 % vs. 54,9 %; p=0,007).

Jayne DRW, et al. N Engl J Med. 2021;384(7):599-609. 10.1056/NEJMoa2023386

Citato nelle linee guida

KDIGO 2021 Glomerular Diseases KDIGO 2024 ANCA Vasculitis

Discussione e critica

Ritrattato nel 2026. Nove valutazioni dell'endpoint primario sono state riaggiudicate dopo la chiusura del database e dopo lo sblindamento, all'insaputa dei due autori accademici, che hanno poi chiesto al NEJM il ritiro dell'articolo. L'EMA ha ritenuto lo studio in violazione della buona pratica clinica e i suoi dati «errati e fuorvianti»; la Commissione europea ha revocato l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'agosto 2026, mentre la FDA ne aveva proposto il ritiro in aprile. Da leggere come testimonianza di ciò che è stato affermato, non di ciò che è stato dimostrato.