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ELX/TEZ/IVA
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor in Cystic Fibrosis (F508del + Minimal Function)
Doente / População Intervenção / Exposição Comparação Desfecho
Em 403 doentes ≥12 anos com fibrose quística com uma mutação F508del e uma mutação de função mínima, o elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor melhorou o ppFEV1 e a taxa de exacerbações em comparação com placebo.
N
403doentes
Desenho
RCT de fase 3 multicêntrico
Desfecho
Variação absoluta do ppFEV1 na semana 4 (secundário central: exacerbações às 24 semanas)
Relevância
1Define a prática — o ensaio em que a diretriz assenta.
ResultadoppFEV1 +13,8 pontos percentuais (p<0,001); exacerbações pulmonares RR 0,37; cloreto no suor −41,8 mmol/L.
Middleton PG, et al. N Engl J Med. 2019;381(19):1809-1819. 10.1056/NEJMoa1908639
Discussão e crítica
Transformador — expande a elegibilidade para moduladores a cerca de 90 % dos doentes com FQ e deverá prolongar a sobrevivência mediana em décadas.