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ELX/TEZ/IVA
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor in Cystic Fibrosis (F508del + Minimal Function)
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 403 pazienti ≥12 anni con fibrosi cistica con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor ha migliorato ppFEV1 e tasso di riacutizzazioni rispetto al placebo.
N
403pazienti
Disegno
RCT multicentrico di fase 3
Esito
Variazione assoluta del ppFEV1 alla settimana 4 (secondario centrale: riacutizzazioni a 24 settimane)
Rilevanza
1Definisce la pratica — lo studio su cui poggia la linea guida.
RisultatoppFEV1 +13,8 punti percentuali (p<0,001); riacutizzazioni polmonari RR 0,37; cloruro nel sudore −41,8 mmol/L.
Middleton PG, et al. N Engl J Med. 2019;381(19):1809-1819. 10.1056/NEJMoa1908639
Discussione e critica
Trasformativo — estende l'idoneità al modulatore a circa il 90 % dei pazienti CF e potrebbe prolungare la sopravvivenza mediana di decenni.