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ELX/TEZ/IVA
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor in Cystic Fibrosis (F508del + Minimal Function)
Patient / Population Intervention / Exposition Comparaison Critère de jugement
Chez 403 patients ≥12 ans atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation F508del et d'une mutation de fonction minimale, l'association élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor a amélioré le ppVEMS et le taux d'exacerbations par rapport au placebo.
N
403patients
Schéma
RCT de phase 3 multicentrique
Critère
Variation absolue du ppVEMS à la semaine 4 (critère secondaire central : exacerbations à 24 semaines)
Pertinence
1Structure la pratique — l’essai sur lequel repose la recommandation.
RésultatppVEMS +13,8 points de pourcentage (p<0,001) ; exacerbations pulmonaires RR 0,37 ; chlorure sudoral −41,8 mmol/L.
Middleton PG, et al. N Engl J Med. 2019;381(19):1809-1819. 10.1056/NEJMoa1908639
Discussion et critique
Transformateur — étend l'éligibilité aux modulateurs à environ 90 % des patients atteints de mucoviscidose et devrait prolonger la médiane de survie de plusieurs décennies.