Traducción sin revisarLa traducción al Español de esta entrada no ha sido revisada por pares y puede diferir del original. El acrónimo, el título completo y la cita permanecen siempre en el idioma original.Abrir la publicación original ↗
ELX/TEZ/IVA
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor in Cystic Fibrosis (F508del + Minimal Function)
Paciente / Población Intervención / Exposición Comparación Desenlace
En 403 pacientes ≥12 años con fibrosis quística con una mutación F508del y una mutación de función mínima, la combinación elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor mejoró el ppFEV1 y la tasa de exacerbaciones en comparación con placebo.
N
403pacientes
Diseño
RCT multicéntrico de fase 3
Desenlace
Cambio absoluto en ppFEV1 en la semana 4 (secundario central: exacerbaciones a las 24 semanas)
Relevancia
1Define la práctica — el ensayo en el que se apoya la guía.
ResultadoppFEV1 +13,8 puntos porcentuales (p<0,001); exacerbaciones pulmonares RR 0,37; cloruro en sudor −41,8 mmol/L.
Middleton PG, et al. N Engl J Med. 2019;381(19):1809-1819. 10.1056/NEJMoa1908639
Discusión y crítica
Transformador: amplía la elegibilidad para moduladores a aproximadamente el 90 % de los pacientes con FQ y podría prolongar la supervivencia media en décadas.