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ELX/TEZ/IVA
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor in Cystic Fibrosis (F508del + Minimal Function)
Patient / Population Intervention / Exposition Vergleich Endpunkt
Bei 403 Patienten ≥12 Jahre mit zystischer Fibrose mit einer F508del- und einer Minimal-Function-Mutation verbesserte Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor ppFEV1 und Exazerbationsrate verglichen mit Placebo.
N
403Patienten
Design
Multizentrischer Phase-3-RCT
Endpunkt
Absolute Veränderung des ppFEV1 in Woche 4 (zentrales sekundär: Exazerbationen nach 24 Wochen)
Relevanz
1Praxisdefinierend — die Studie, auf der die Leitlinie ruht.
ErgebnisppFEV1 +13,8 Prozentpunkte (p<0,001); pulmonale Exazerbationen RR 0,37; Schweißchlorid −41,8 mmol/L.
Middleton PG, et al. N Engl J Med. 2019;381(19):1809-1819. 10.1056/NEJMoa1908639
Diskussion & Kritik
Transformativ — erweitert die Modulator-Eignung auf etwa 90 % der CF-Patienten und dürfte das mediane Überleben um Jahrzehnte verlängern.