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SEQUOIA-HCM
Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM
Doente / População Intervenção / Exposição Comparação Desfecho
Em 282 doentes com MCH obstrutiva sintomática, o aficamten melhorou o consumo de oxigénio de pico na prova de esforço em comparação com placebo.
N
282doentes
Desenho
RCT duplamente cego, controlado por placebo, de fase 3
Desfecho
Alteração do consumo de oxigénio de pico (pVO2) às 24 semanas
Relevância
3Complementar — contexto, não conhecimento obrigatório.
ResultadoAficamten aumentou o pVO2 numa diferença média por mínimos quadrados de 1,74 mL/kg/min (IC 95% 1,04-2,44; p<0,001) vs. placebo, com melhorias em todos os 10 endpoints secundários.
Maron MS, et al. N Engl J Med. 2024;390(20):1849-1861. 10.1056/NEJMoa2401424
Discussão e crítica
Endpoint substituto funcional ao longo de 24 semanas em vez de desfechos concretos. Posicionou o aficamten como inibidor da miosina cardíaca de nova geração, com um perfil de titulação/monitorização potencialmente mais simples do que o mavacamten.