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SEQUOIA-HCM
Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 282 pazienti con HCM ostruttiva sintomatica, aficamten ha migliorato il picco di consumo di ossigeno al test da sforzo rispetto al placebo.
N
282pazienti
Disegno
RCT in doppio cieco controllato con placebo, fase 3
Esito
Variazione del picco di consumo di ossigeno (pVO2) a 24 settimane
Rilevanza
3Complementare — contesto, non conoscenza imprescindibile.
RisultatoAficamten ha aumentato il pVO2 con una differenza media dei minimi quadrati di 1,74 mL/kg/min (IC 95% 1,04-2,44; p<0,001) vs. placebo, con miglioramenti in tutti i 10 endpoint secondari.
Maron MS, et al. N Engl J Med. 2024;390(20):1849-1861. 10.1056/NEJMoa2401424
Discussione e critica
Endpoint surrogato funzionale nell'arco di 24 settimane anziché esiti forti. Ha posizionato l'aficamten come inibitore della miosina cardiaca di nuova generazione con un profilo di titolazione/monitoraggio potenzialmente più semplice del mavacamten.