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SEQUOIA-HCM
Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM
Patient / Population Intervention / Exposition Comparaison Critère de jugement
Chez 282 patients avec CMH obstructive symptomatique, l'aficamten a amélioré le pic de consommation d'oxygène à l'épreuve d'effort par rapport au placebo.
N
282patients
Schéma
RCT en double aveugle contrôlée contre placebo, phase 3
Critère
Variation du pic de consommation d'oxygène (pVO2) à 24 semaines
Pertinence
3Complémentaire — du contexte, pas un incontournable.
RésultatL'aficamten a augmenté le pVO2 d'une différence moyenne des moindres carrés de 1,74 mL/kg/min (IC à 95 % 1,04-2,44 ; p<0,001) vs. placebo, avec des améliorations sur les 10 critères secondaires.
Maron MS, et al. N Engl J Med. 2024;390(20):1849-1861. 10.1056/NEJMoa2401424
Discussion et critique
Critère de substitution fonctionnel sur 24 semaines plutôt que critères durs. A positionné l'aficamten comme inhibiteur de la myosine cardiaque de nouvelle génération, avec un profil de titration/surveillance potentiellement plus simple que le mavacamten.