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SEQUOIA-HCM
Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM
Paciente / Población Intervención / Exposición Comparación Desenlace
En 282 pacientes con HCM obstructiva sintomática, el aficamten mejoró el consumo pico de oxígeno en la prueba de esfuerzo en comparación con placebo.
N
282pacientes
Diseño
RCT doble ciego controlado con placebo, fase 3
Desenlace
Cambio en el consumo pico de oxígeno (pVO2) a las 24 semanas
Relevancia
3Complementario — contexto, no conocimiento imprescindible.
ResultadoAficamten aumentó el pVO2 con una diferencia de medias por mínimos cuadrados de 1,74 mL/kg/min (IC del 95% 1,04-2,44; p<0,001) vs. placebo, con mejorías en los 10 objetivos secundarios.
Maron MS, et al. N Engl J Med. 2024;390(20):1849-1861. 10.1056/NEJMoa2401424
Discusión y crítica
Objetivo subrogado funcional a lo largo de 24 semanas en lugar de resultados robustos. Posicionó al aficamten como un inhibidor de la miosina cardíaca de nueva generación con un perfil de titulación/monitorización potencialmente más sencillo que el mavacamten.