SEQUOIA-HCM
Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM
Patient / Population Intervention / Exposition Vergleich Endpunkt
Bei 282 Patienten mit symptomatischer obstruktiver HCM verbesserte Aficamten die maximale Sauerstoffaufnahme im Belastungstest verglichen mit Placebo.
N
282Patienten
Design
Doppelblinde placebokontrollierte RCT, Phase 3
Endpunkt
Änderung der maximalen Sauerstoffaufnahme (pVO2) nach 24 Wochen
Relevanz
3Ergänzend — Kontext, kein Muss-Wissen.
ErgebnisAficamten steigerte die pVO2 um eine Least-Squares-Mittelwertdifferenz von 1,74 mL/kg/min (95%-KI 1,04-2,44; p<0,001) vs. Placebo, mit Verbesserungen in allen 10 sekundären Endpunkten.
Maron MS, et al. N Engl J Med. 2024;390(20):1849-1861. 10.1056/NEJMoa2401424
Diskussion & Kritik
Funktioneller Surrogatendpunkt über 24 Wochen statt harter Endpunkte. Positionierte Aficamten als kardialen Myosininhibitor der nächsten Generation mit einem potenziell einfacheren Titrations-/Monitoringprofil als Mavacamten.