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RAPID
Randomized, Placebo-Controlled Trial of A1-PI Augmentation in Severe AATD
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 180 pazienti con grave deficit di alfa-1-antitripsina (PiZZ) ed enfisema, l'aumentazione IV di A1-PI 60 mg/kg settimanale ha rallentato la perdita annuale della densità polmonare alla TC rispetto al placebo.
N
180pazienti
Disegno
RCT multicentrico, 24 mesi
Esito
Declino annuale della densità polmonare alla TC a capacità totale
Rilevanza
3Complementare — contesto, non conoscenza imprescindibile.
Risultato−1,45 vs. −2,19 g/L/anno (differenza 0,74; p=0,03); variazioni del FEV1 simili.
Chapman KR, et al. Lancet. 2015;386(9991):360-368. 10.1016/S0140-6736(15)60860-1
Discussione e critica
Prima prova randomizzata che l'aumentazione IV rallenta la progressione dell'enfisema alla densitometria; l'endpoint FEV1 rimane non dimostrato.