Randomized, Placebo-Controlled Trial of A1-PI Augmentation in Severe AATD

Chapman, K. R.

doi:10.1016/S0140-6736(15)60860-1

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RAPID

Randomized, Placebo-Controlled Trial of A1-PI Augmentation in Severe AATD

Patient / Population Intervention / Exposition Comparaison Critère de jugement

Chez 180 patients souffrant d'un déficit sévère en alpha-1-antitrypsine (PiZZ) avec emphysème, la perfusion intraveineuse d'A1-PI 60 mg/kg par semaine a ralenti la perte annuelle de densité pulmonaire au scanner par rapport au placebo.

N

180patients

Schéma

RCT multicentrique, 24 mois

Critère

Déclin annuel de la densité pulmonaire au scanner à capacité pulmonaire totale

Pertinence

3Complémentaire — du contexte, pas un incontournable.

Résultat−1,45 vs. −2,19 g/L/an (différence 0,74 ; p=0,03) ; variations du VEMS similaires.

Chapman KR, et al. Lancet. 2015;386(9991):360-368. 10.1016/S0140-6736(15)60860-1

Discussion et critique

Première preuve randomisée que la perfusion IV d'augmentation ralentit la progression emphysémateuse en densitométrie ; le critère VEMS reste non démontré.