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FUEL
Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Trial
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 400 adolescenti con circolazione di Fontan, l'udenafil non ha migliorato in modo significativo il consumo di ossigeno di picco rispetto al placebo, sebbene la performance allo sforzo alla soglia anaerobica ventilatoria sia migliorata.
N
400pazienti
Disegno
RCT di fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo per 26 settimane
Esito
Variazione del consumo di ossigeno di picco a 26 settimane
Rilevanza
3Complementare — contesto, non conoscenza imprescindibile.
RisultatoVO₂ di picco +2,8 % vs. -0,2 % (p=0,071) — endpoint primario mancato. Alla soglia anaerobica ventilatoria sono migliorati il VO₂ (p=0,012), l'efficienza ventilatoria (p=0,014) e il carico di lavoro (p=0,021).
Goldberg DJ, Zak V, Goldstein BH, et al. Circulation. 2020;141(8):641-651. 10.1161/CIRCULATIONAHA.119.044352
Citato nelle linee guida
Discussione e critica
L'endpoint primario è stato formalmente mancato e i guadagni submassimali hanno una rilevanza clinica incerta, in una coorte giovane e insolitamente in buone condizioni. È di gran lunga il più ampio studio randomizzato di farmacoterapia mai condotto nella fisiologia di Fontan ed è il motivo per cui l'inibizione della PDE5 resta un'opzione anziché lo standard di cura.