FUEL
Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Trial
Patient / Population Intervention / Exposition Vergleich Endpunkt
Bei 400 Jugendlichen mit Fontan-Zirkulation verbesserte Udenafil die maximale Sauerstoffaufnahme nicht signifikant verglichen mit Placebo — die Belastungsleistung an der ventilatorischen anaeroben Schwelle nahm jedoch zu.
N
400Patienten
Design
Doppelblinder, placebokontrollierter Phase-3-RCT über 26 Wochen
Endpunkt
Änderung der maximalen Sauerstoffaufnahme nach 26 Wochen
Relevanz
3Ergänzend — Kontext, kein Muss-Wissen.
ErgebnisPeak-VO₂ +2,8 % vs. −0,2 % (p=0,071) — primärer Endpunkt verfehlt. An der ventilatorischen anaeroben Schwelle verbesserten sich VO₂ (p=0,012), ventilatorische Effizienz (p=0,014) und Wattleistung (p=0,021).
Goldberg DJ, Zak V, Goldstein BH, et al. Circulation. 2020;141(8):641-651. 10.1161/CIRCULATIONAHA.119.044352
In Leitlinien zitiert
Diskussion & Kritik
Der primäre Endpunkt wurde formal verfehlt, und die submaximalen Gewinne sind von unklarer klinischer Relevanz — in einer jungen und ungewöhnlich gesunden Kohorte. Sie ist mit Abstand die größte randomisierte Pharmakotherapiestudie, die je zur Fontan-Physiologie durchgeführt wurde, und der Grund, warum die PDE5-Hemmung eine Option und kein Standard ist.