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EARLY-PRO-TECT
Early Treatment of Children with Alport Syndrome
Doente / População Intervenção / Exposição Comparação Desfecho
Em 80 crianças com síndrome de Alport, o tratamento precoce com ramipril atrasou a progressão da albuminúria em comparação com placebo.
N
66doentes
Desenho
RCT de fase 3 em doentes pediátricos
Desfecho
Progressão da albuminúria / estadio de DRC
Relevância
3Complementar — contexto, não conhecimento obrigatório.
ResultadoO ramipril reduziu o risco de progressão da doença; o estudo foi limitado pela raridade da doença e pela pequena amostra.
Gross O, et al. Kidney Int. 2020;97(6):1275-1286. 10.1016/j.kint.2019.12.015
Discussão e crítica
Os estudos em doenças raras são inevitavelmente pequenos; suporta o bloqueio precoce do SRA no síndrome de Alport. O bardoxolone (CARDINAL) não obteve aprovação posteriormente.