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EARLY-PRO-TECT
Early Treatment of Children with Alport Syndrome
Patient / Population Intervention / Exposition Comparaison Critère de jugement
Chez 80 enfants avec un syndrome d'Alport, un traitement précoce par ramipril a retardé la progression de l'albuminurie par rapport au placebo.
N
66patients
Schéma
RCT de phase 3 chez des patients pédiatriques
Critère
Progression de l'albuminurie / stade de MRC
Pertinence
3Complémentaire — du contexte, pas un incontournable.
RésultatLe ramipril a réduit le risque de progression de la maladie ; l'étude était limitée par la rareté de la pathologie et la petite taille de l'échantillon.
Gross O, et al. Kidney Int. 2020;97(6):1275-1286. 10.1016/j.kint.2019.12.015
Discussion et critique
Les études sur les maladies rares sont nécessairement petites ; soutient le blocage précoce du SRA dans le syndrome d'Alport. Le bardoxolone (CARDINAL) n'a pas obtenu d'approbation ultérieurement.