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ATTRibute-CM
Efficacy and Safety of Acoramidis (AG10) in Subjects With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
Doente / População Intervenção / Exposição Comparação Desfecho
Em 632 doentes com miocardiopatia amiloide por transtirretina, o acoramidis melhorou um compósito hierárquico de morte, hospitalização CV, NT-proBNP e distância de marcha de 6 minutos em comparação com placebo.
N
632doentes
Desenho
RCT duplamente cego, controlado por placebo, de fase 3
Desfecho
Compósito hierárquico (morte por todas as causas, hospitalização CV, NT-proBNP, marcha de 6 minutos) aos 30 meses
Relevância
3Complementar — contexto, não conhecimento obrigatório.
ResultadoAcoramidis superior no endpoint primário hierárquico (win ratio 1,8, IC 95% 1,4-2,2; p<0,001), impulsionado sobretudo pela mortalidade e pela hospitalização CV.
Gillmore JD, et al. N Engl J Med. 2024;390(2):132-142. 10.1056/NEJMoa2305434
Discussão e crítica
O compósito de win ratio é mais difícil de interpretar clinicamente do que as taxas de eventos, e o uso elevado de tafamidis de fundo complica a comparação. Alargou as opções modificadoras da doença para a ATTR-CM como estabilizador da TTR de segunda geração.