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ATTRibute-CM
Efficacy and Safety of Acoramidis (AG10) in Subjects With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 632 pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina, acoramidis ha migliorato un composito gerarchico di morte, ospedalizzazione cardiovascolare, NT-proBNP e distanza al test del cammino dei 6 minuti rispetto al placebo.
N
632pazienti
Disegno
RCT in doppio cieco controllato con placebo, fase 3
Esito
Composito gerarchico (morte per tutte le cause, ospedalizzazione cardiovascolare, NT-proBNP, test del cammino dei 6 minuti) a 30 mesi
Rilevanza
3Complementare — contesto, non conoscenza imprescindibile.
RisultatoAcoramidis superiore sull'endpoint primario gerarchico (win ratio 1,8, IC 95% 1,4-2,2; p<0,001), determinato in gran parte da mortalità e ospedalizzazione cardiovascolare.
Gillmore JD, et al. N Engl J Med. 2024;390(2):132-142. 10.1056/NEJMoa2305434
Discussione e critica
Il composito win-ratio è più difficile da interpretare clinicamente rispetto ai tassi di eventi e l'elevato uso di tafamidis di base complica il confronto. Ha ampliato le opzioni disease-modifying per l'ATTR-CM come stabilizzatore della TTR di seconda generazione.