ATTRibute-CM
Efficacy and Safety of Acoramidis (AG10) in Subjects With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
Patient / Population Intervention / Exposition Vergleich Endpunkt
Bei 632 Patienten mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie verbesserte Acoramidis einen hierarchischen Kompositendpunkt aus Tod, kardiovaskulärer Hospitalisierung, NT-proBNP und 6-Minuten-Gehstrecke verglichen mit Placebo.
N
632Patienten
Design
Doppelblinde placebokontrollierte RCT, Phase 3
Endpunkt
Hierarchisches Komposit (Gesamtmortalität, CV-Hospitalisierung, NT-proBNP, 6-Minuten-Gehtest) nach 30 Monaten
Relevanz
3Ergänzend — Kontext, kein Muss-Wissen.
ErgebnisAcoramidis dem hierarchischen primären Endpunkt überlegen (Win-Ratio 1,8, 95%-KI 1,4-2,2; p<0,001), weitgehend getrieben durch Mortalität und CV-Hospitalisierung.
Gillmore JD, et al. N Engl J Med. 2024;390(2):132-142. 10.1056/NEJMoa2305434
Diskussion & Kritik
Das Win-Ratio-Komposit ist klinisch schwerer zu interpretieren als Ereignisraten, und die häufige begleitende Tafamidis-Anwendung erschwert den Vergleich. Erweiterte die krankheitsmodifizierenden Optionen bei ATTR-CM als TTR-Stabilisator der zweiten Generation.