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ATTR-ACT
Tafamidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
Paziente / Popolazione Intervento / Esposizione Confronto Esito
In 441 pazienti con cardiomiopatia da amiloide transtiretina, tafamidis ha ridotto mortalità totale e ospedalizzazioni cardiovascolari rispetto al placebo.
N
441pazienti
Disegno
RCT in doppio cieco
Esito
Mortalità totale e ospedalizzazione cardiovascolare
Rilevanza
1Definisce la pratica — lo studio su cui poggia la linea guida.
RisultatoMortalità HR 0,70; meno ospedalizzazioni cardiovascolari.
Maurer MS, et al. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016. 10.1056/NEJMoa1805689
Citato nelle linee guida
Discussione e critica
Prima terapia disease-modifying per la cardiomiopatia da ATTR. Le curve di sopravvivenza si separano solo dopo ~ 18 mesi; i costi e la necessità di una diagnosi precoce ne limitano la diffusione.