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ATTR-ACT
Tafamidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
Patient / Population Intervention / Exposition Comparaison Critère de jugement
Chez 441 patients avec une cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, le tafamidis a réduit la mortalité toutes causes et les hospitalisations cardiovasculaires par rapport au placebo.
N
441patients
Schéma
RCT en double aveugle
Critère
Mortalité toutes causes et hospitalisations cardiovasculaires
Pertinence
1Structure la pratique — l’essai sur lequel repose la recommandation.
RésultatMortalité HR 0,70 ; moins d'hospitalisations cardiovasculaires.
Maurer MS, et al. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016. 10.1056/NEJMoa1805689
Citée dans les recommandations
Discussion et critique
Premier traitement modificateur de la maladie dans la cardiomyopathie ATTR. Les courbes de survie ne divergent qu'après ~ 18 mois ; le coût et la nécessité d'un diagnostic précoce limitent l'accessibilité.