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ATTR-ACT

Tafamidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy

Paciente / Población Intervención / Exposición Comparación Desenlace

En 441 pacientes con miocardiopatía por amiloide de transtiretina, el tafamidis redujo la mortalidad total y la hospitalización cardiovascular en comparación con placebo.

N
441pacientes
Diseño
RCT doble ciego
Desenlace
Mortalidad total y hospitalización cardiovascular
Relevancia
1Define la práctica — el ensayo en el que se apoya la guía.
ResultadoMortalidad HR 0,70; menos hospitalizaciones cardiovasculares.
Maurer MS, et al. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016. 10.1056/NEJMoa1805689
Discusión y crítica

Primera terapia modificadora de la enfermedad en la miocardiopatía por ATTR. Las curvas de supervivencia se separan solo tras ~18 meses; el costo y la necesidad de diagnóstico precoz limitan su alcance.