ATTR-ACT

Tafamidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy

Patient / Population Intervention / Exposition Vergleich Endpunkt

Bei 441 Patienten mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie senkte Tafamidis Gesamtmortalität und kardiovaskuläre Hospitalisierung verglichen mit Placebo.

N
441Patienten
Design
Doppelblinde RCT
Endpunkt
Gesamtmortalität und kardiovaskuläre Hospitalisierung
Relevanz
1Praxisdefinierend — die Studie, auf der die Leitlinie ruht.
ErgebnisMortalität HR 0,70; weniger kardiovaskuläre Hospitalisierungen.
Maurer MS, et al. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016. 10.1056/NEJMoa1805689
Diskussion & Kritik

Erste krankheitsmodifizierende Therapie bei ATTR-Kardiomyopathie. Die Überlebenskurven trennen sich erst nach ~ 18 Monaten; Kosten und die Notwendigkeit einer frühzeitigen Diagnose begrenzen die Reichweite.