Mucoviscidose
1 essai- 2019ELX/TEZ/IVAModulateur du CFTRChez 403 patients ≥12 ans atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation F508del et d'une mutation de fonction minimale, l'association élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor a amélioré le ppVEMS et le taux d'exacerbations par rapport au placebo.